Het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft een positief advies uitgebracht voor de goedkeuring van brexucabtagene autoleucel voor de behandeling van volwassenen (> 26 jaar) met recidiverende of refractaire (r/r) B-celprecursor acute lymfatische leukemie (ALL).
De helft van de volwassenen met ALL krijgt een recidief en de mediane totale overleving (OS) voor deze groep is met de huidige standaardbehandelingen slechts ongeveer 8 maanden. Indien goedgekeurd, zal brexucabtagene autoleucel de eerste en enige CAR T-celtherapie zijn voor deze patiëntenpopulatie met beperkte behandelopties.
Het advies is gebaseerd op de resultaten van de ZUMA-3-studie met volwassen patiënten (≥ 18 jaar oud) met r/r ALL. In de fase I/II-studie bereikte 71% van de evalueerbare patiënten (n = 55) een complete remissie (CR) of CR met onvolledig hematologisch herstel (CRi). De mediane follow-up was 26,8 maanden. De mediane totale overleving (OS) voor alle patiënten was 25,4 maanden en 47 maanden voor responders (patiënten die CR of CRi bereikten).
Cytokine release syndrome (CRS) en neurologische voorvallen van graad 3 of hoger traden op bij respectievelijk 25% en 32% van de patiënten. Deze konden over het algemeen goed worden behandeld.
Bron: