Onlangs heeft het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van de EMA een positief advies uitgebracht voor het verlenen van een handelsvergunning voor melfalan flufenamide bedoeld voor de behandeling van recidiverend/refractair multipel myeloom (RRMM).
Het aantal MM-patiënten dat refractair is na een behandeling met immuunmodulerende middelen, proteasoomremmers en monoklonale antilichamen gericht op CD38 neemt toe. Deze patiënten hebben een zeer slechte prognose.
Melfalan flufenamide is een antineoplastisch middel. Het is een lipofiel derivaat van melfalan en ontworpen om de celpenetratie te verbeteren. Eenmaal in de cel remt melfalan de DNA- en RNA-synthese, waardoor tumorceldood wordt veroorzaakt.
Melfalan flufenamide is, in combinatie met dexamethason, geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die ten minste 3 eerdere therapielijnen hebben gekregen en bij wie de ziekte ongevoelig is voor ten minste 1 proteasoomremmer, 1 immuunmodulerend middel en 1 anti-CD38 monoklonaal antilichaam.
Bij patiënten die eerder een autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan, moet de tijd tot progressie ten minste 3 jaar vanaf de transplantatie zijn. Het positieve advies is gebaseerd op resultaten van de fase II HORIZON-studie en wordt ondersteund door de uitkomsten van de gerandomiseerde fase III OCEAN-studie.
Bron: