Stamcellen van een donor kunnen bij bepaalde typen stapelingsziekten klachten en blijvende schade voorkomen. Toch is bij kinderen na de behandeling vaak nog restziekte te zien. Hoe komt dat en wat is eraan te doen? Brigitte van den Broek promoveerde op 16 december aan de Universiteit Utrecht op dit onderzoek.
Bij zowel leukodystrofie als mucopolysaccharidose type 1 (MPS-1) stopt de ziekte na behandeling met een donorstamceltransplantatie niet volledig. Vergeleken met gezonde kinderen was bij patiënten met MPS-1 de lichamelijke gezondheid wel afgenomen. Zo treden op langere termijn toch gehoorverlies, hoornvliestroebeling, een toename van de intra-oculaire oogdruk en ernstige bijziendheid op.
Om de verschillende symptomen tijdig te herkennen en te kunnen behandelen, is nodig dat deze kinderen na de donorstamceltransplantatie systematisch worden gevolgd.
Bron: UMC Utrecht