Tijdens haar promotieonderzoek aan de Universiteit van Amsterdam bestudeerde Xiaoxia Shi nieuwe behandelingen, waaronder gentherapie, voor Crigler-Najjar syndroom type 1 en progressieve intrahepatische cholestase type 3.
Er zijn weinig behandelopties voor patiënten met deze twee ernstige erfelijke leverziekten. Voor de meeste patiënten is een levertransplantatie de enige mogelijkheid. Shi gaat in haar proefschrift in op zowel de pathologie als de behandeling. Zo wordt AAV-gemedieerde levergerichte gentherapie momenteel getest bij volwassen patiënten met Crigler-Najjar. Door reeds bestaande immuniteit tegen AAV komt 30% van de volwassen patiënten echter niet in aanmerking voor deze benadering. Aangezien gentherapie niet voor alle Crigler-Najjar-patiënten beschikbaar is, is het voorkomen van de stapeling van bilirubine een alternatief. Bevindingen in een muismodel wijzen erop dat BVRa-remmers daarvoor in aanmerking zouden kunnen komen.