Tijdens profylaxe met recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) werd bij patiënten met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) een ADAMTS13-activiteit van 101% van de normale waarde bereikt. Bijwerkingen waren over het algemeen mild of matig van ernst en TTP-events en -manifestaties waren zeldzaam.
Revumenib eerste doelgerichte medicijn voor leukemie als gevolg van herschikt KMT2A of gemuteerd NPM1
nov 2023 | Leukemie