Tijdens profylaxe met recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) werd bij patiënten met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) een ADAMTS13-activiteit van 101% van de normale waarde bereikt. Bijwerkingen waren over het algemeen mild of matig van ernst en TTP-events en -manifestaties waren zeldzaam.
Fitusiran-profylaxe bij hemofilie A of B na overstap van BPA/CFC-profylaxe: de ATLAS-PPX-studie
jul 2024 | Benigne hematologie