Idecabtagene vicleucel, een BCMA-specifieke CAR T-celtherapie, heeft in de KarMMa-studie responsen laten zien bij een meerderheid van de deelnemende zwaar voorbehandelde patiënten met refractair en recidiverend multipel myeloom (RRMM).
Na een mediane follow-up van 13,3 maanden hadden 94 van de 128 deelnemers (73%) een respons, 42 (33%) bereikten een complete respons. De dosis van 450 × 106 bleek iets effectiever te zijn dan de andere (lagere) doses. Drieëndertig deelnemers (26%) bereikten MRD-negativiteit, waaronder 79% van de 42 patiënten met een complete respons.
De mediane progressievrije overleving was 8,8 maanden (95%-BI 5,6-11,6). Cytokinereleasesyndroom van graad 3 of hoger en neurotoxische effecten werden waargenomen bij niet meer dan 6% van de patiënten bij alle doses CAR-positieve T-cellen.
Bron: N Engl J Med. 2021;384:705-16.