De recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1-INH) ruconest is geregistreerd voor de acute behandeling van aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij volwassenen en adolescenten. De resultaten van een studie bij kinderen laten zien dat deze behandeling ook bij hen veilig en effectief is, en goed wordt verdragen.1 Mogelijk kan hetzelfde doseringsschema worden gebruikt als bij volwassenen.
HAE-aanvallen houden verband met deficiëntie van de C1-esteraseremmer. Juist in de eerste 20 levensjaren komen deze aanvallen veel voor, maar over de behandeling van kinderen zijn nog maar weinig onderzoeksgegevens bekend. De kinderen van 2-13 jaar die aan deze studie deelnamen, hadden een functionele C1-INH-spiegel die meer dan de helft lager was dan normaal. Ze konden worden behandeld als ze een HAE-aanval kregen die korter dan 5 uur geleden was begonnen en minstens matig ernstig was. Eerste auteur dr. A. Reshef (Sheba, Israël) vertelde dat de behandeling bestond uit een snel, ongeveer 5 minuten durende infusie van rhC1-INH 50 IU/kg, met 4200 IU als maximum. Als de onderzoeker dat nodig leek, kon hij een tweede dosis geven. De patiënt, en soms de arts, gaf de effectiviteit weer met een visueel-analoge schaal (VAS) die liep van 0-100 mm.
Eén dosis doorgaans voldoende
Er werden 73 aanvallen bij 20 kinderen met rhC1-INH behandeld. “Bij vrijwel alle gevallen volstond een enkele dosis”, aldus Reshef. Bij slechts 4% werd een extra dosis gegeven. Zeven kinderen (35%) werden behandeld voor ≥4 aanvallen. Verlichting van de symptomen liet gemiddeld een uur op zich wachten; na gemiddeld 123 minuten was de aanval in remissie. Geen enkel kind staakte deelname in verband met een bijwerking. Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld, evenmin als overgevoeligheidsreacties. Neutraliserende antilichamen werden niet gevonden.
Reshef stelde dat de uitkomsten in lijn zijn met die bij volwassenen. “Deze resultaten ondersteunen het gebruik bij kinderen van hetzelfde doseringsschema als bij volwassenen in gebruik is: 50 IU/kg, met 4200 IU als maximum, zo nodig nog gevolgd door een extra dosis.”
Referentie
1. Reshef A, Grivcheva-Panovska V, Kessel A, et al. Recombinant human C1 esterase inhibitor for the acute Treatment of hereditary angioedema attacks in children. EAACI 2018, abstract 0118.