Uit een fase I/II dose-finding studie blijkt dat de orale BTK-remmer rilzabrutinib bij eerder behandelde immuuntrombocytopenie leidt tot een snelle en duurzame klinische activiteit bij 40% van de patiënten.
Toediening AAV5-hFVIII-SQ geassocieerd met normalisatie factor VIII-activiteit
jan 2018 | Benigne hematologie