Uit een fase I/II dose-finding studie blijkt dat de orale BTK-remmer rilzabrutinib bij eerder behandelde immuuntrombocytopenie leidt tot een snelle en duurzame klinische activiteit bij 40% van de patiënten.
Eerste gentherapie voor behandeling van ernstige hemofilie A
jul 2022 | Benigne hematologie