Home | Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controlesNeurologie

Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controles

Delen via:

In deel 2 van de FIREFISH-studie bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 resulteerde dagelijkse behandeling met risdiplam in hogere percentages zuigelingen die motorische mijlpalen bereikten en die verbetering in de motorische functie lieten zien in vergelijking met percentages die werden waargenomen in historische cohorten. Deze resultaten werden onlangs gepubliceerd in NEJM.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

aug 2021

Vakgebieden:
Kindergeneeskunde, Neurologie

Aandachtsgebieden:
Bewegingsstoornissen, Neuro-musculair

Tags:
risdiplam, spinale musculaire atrofie

HRQOL en cognitieve functie na lomustine-temozolomide versus temozolomide

dec 2019 | Neuro-oncologie

Wereldwijd onderzoek naar genetica teruggekeerde hersentumoren

dec 2019 | Neuro-oncologie

UMCG ontvangt 1,5 miljoen van ZonMW voor psychose-onderzoek

dec 2019

Geen verband tussen subjectieve en objectieve cognitieve symptomen bij lymeborreliose

nov 2019 | Bacteriële infecties

Verband tussen subklinisch gehoorverlies en cognitieve prestaties

nov 2019 | Dementie

Intraveneuze trombolyse bij herseninfarct met ‘seizure at onset’

nov 2019 | Neuro-vasculair

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

sep 2024 | Myocardinfarct, Netvliesafwijkingen, Neuro-vasculair

Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

sep 2024 | Multipele Sclerose

Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

sep 2024 | Multipele Sclerose

3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

sep 2024 | Multipele Sclerose

De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

sep 2024 | Multipele Sclerose

Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

sep 2024 | Multipele Sclerose

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Meer vacatures

Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controles

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Compleet MedNet aanbod voor Neurologie

HRQOL en cognitieve functie na lomustine-temozolomide versus temozolomide

Wereldwijd onderzoek naar genetica teruggekeerde hersentumoren

UMCG ontvangt 1,5 miljoen van ZonMW voor psychose-onderzoek

Geen verband tussen subjectieve en objectieve cognitieve symptomen bij lymeborreliose

Verband tussen subklinisch gehoorverlies en cognitieve prestaties

Intraveneuze trombolyse bij herseninfarct met ‘seizure at onset’

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

Hersenbloedingen in nieuw perspectief: het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

Veranderingen in structurele connectiviteit bij mensen met MS en cognitieve beperkingen

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling