Vrijwel elke specialist in Nederland krijgt er wel eens mee te maken: een geneesmiddel in ‘de sluis’. Wat betekent dat voor u in de praktijk en vooral: wat houdt het in? Dit artikel behandelt diverse aspecten van het tijdelijk oponthoud dat sommige (dure) geneesmiddelen ten deel valt als ze de markt betreden.
Geneesmiddelenontwikkeling is een kostbare zaak: de investeringen van jaren van gedegen (klinisch) onderzoek door farmaceutische bedrijven zijn doorgaans hoog. Zeker bij de technisch complexe ontwikkelingsprocedés kunnen de kosten lang voordat de middelen in de kliniek beschikbaar zijn flink oplopen. Deze voorgeschiedenis kan zich vertalen in een hoge prijs. De fabrikant heeft weliswaar een octrooibescherming op het nieuw ontwikkelde middel waardoor exclusiviteit gedurende een bepaalde periode gegarandeerd wordt, maar deze bescherming loopt meestal vanaf het moment van ‘ontdekking’. De fase I- tot en met III-studies moeten dan nog opgezet en uitgevoerd worden. Daardoor bestaat de kans dat de octrooibescherming op het moment van de commerciële beschikbaarheid van het geneesmiddel al voor de helft of langer verlopen is. De fabrikant ziet zich dan genoodzaakt de investeringskosten en de geprojecteerde winstmarge in een vrij korte periode (terug) te verdienen.
De sluis in
Bovenstaande kan ertoe leiden dat de prijs van een nieuw geneesmiddel dat onderdeel is van een ziekenhuisbehandeling dusdanig hoog uitvalt dat de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) besluit het middel niet toe te laten tot de basisverzekering. Datzelfde lot kan ook een middel treffen dat weliswaar niet extreem kostbaar is, maar in potentie door een zeer groot aantal patiënten gebruikt gaat worden waardoor de kosten toch oplopen. Voor deze gevallen is de ‘sluis’ opgezet. In feite is dat niets meer dan een wachtkamer waar het betreffende geneesmiddel in wordt geplaatst zolang het nog geen deel kan of mag uitmaken van het basispakket.
Voor opname in de sluis zijn 2 wettelijke criteria vastgesteld:
- Het betreffende geneesmiddel kost* > € 20 miljoen per jaar bij gebruik in heel Nederland bij ≥ 1 nieuwe indicatie(s). Voor elke nieuwe indicatie komt het geneesmiddel in de sluis.
- Het betreffende geneesmiddel kost* > € 50.000 per patiënt per jaar én het totaal loopt per jaar op tot ≥ € 10 miljoen. (In dit geval wordt alleen de nieuwe indicatie in de sluis geplaatst.)
* Dit zijn uitsluitend de kosten voor het geneesmiddel zelf en betreffen dus niet andere onderdelen van een behandeling zoals ziekenhuisopname, controles, hulpmiddelen e.d.
Is een geneesmiddel eenmaal geregistreerd (toegelaten tot de markt)? Dan volgen er 3 stappen:
Figuur 1. De stappen in de sluis
De beoordeling door het Zorginstituut – met als belangrijkste taak het samenstellen van het basispakket van de zorgverzekering en hierin bijgestaan door de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) – behelst een aantal vragen die beantwoord moeten worden:
- Effectiviteit: werkt het geneesmiddel beter dan of even goed als geneesmiddelen die momenteel worden vergoed, en voor welke patiënten?
- Kosteneffectiviteit: is de prijs van het geneesmiddel redelijk tegen het licht van hetgeen het de patiënt en de samenleving oplevert?
- Noodzakelijkheid: zijn de gevolgen van de ziekte zo groot dat geneesmiddelen nodig zijn?
- Uitvoerbaarheid: hoe kan het geneesmiddel gepast worden ingezet in de praktijk?
De gedachte achter de sluis is vierledig: 1. geneesmiddelen worden alleen ingezet bij die patiënten bij wie ze echt effectief zijn; 2. patiënten ervaren geen onnodige zware bijwerkingen van geneesmiddelen die bij hen niet effectief zijn; 3. op deze wijze blijft er meer geld over voor andere goede zorg en 4. zo is er ook meer passende zorg mogelijk voor de gehele samenleving.
De beslissing
Nadat de beoordeling door het Zorginstituut heeft plaatsgevonden, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister van VWS over opname van het geneesmiddel in het basispakket. Is het advies positief? Dat betekent echter nog niet dat het geneesmiddel direct beschikbaar is. Het Zorginstituut geeft in haar advies onder meer aan of de minister van VWS nog moet onderhandelen over de prijs en wat zij verstaat onder ‘gepast gebruik’ van het geneesmiddel. Hiermee wordt de patiëntenpopulatie die voor dit geneesmiddel in aanmerking komt gedefinieerd. Ook eventuele afspraken met de beroepsgroep over de toepassing van het middel bij een specifieke populatie worden in het advies vermeld. In dit kader heeft het Zorginstituut de belangrijke taak om onder meer te volgen en te evalueren of de hierover gemaakte afspraken in de praktijk worden nageleefd.
Valt het advies van het Zorginstituut negatief uit, dan wordt het betreffende geneesmiddel niet toegelaten tot het basispakket. Dat betekent echter niet dat het geneesmiddel nooit in het basispakket terechtkomt. In bepaalde gevallen kan het Zorginstituut de fabrikant bijvoorbeeld vragen een completer of beter onderbouwd dossier aan te leveren omdat de data in eerste instantie ontoereikend waren om een gedegen oordeel te geven.
De sluis uit
Een positief advies van het Zorginstituut alleen is dus onvoldoende om een geneesmiddel uit de sluis te laten komen en in het basispakket op te nemen. Eerst moet worden bepaald dat het middel zijn prijs waard is. Het definitieve besluit hierover wordt genomen door de minister van VWS. Voorwaarde hierbij is wel dat er succesvol over de prijs is onderhandeld en er afspraken zijn over gepast gebruik van het geneesmiddel. Uiteraard verschilt dit per geneesmiddel; er zijn dus geen specifieke criteria voor te geven.
Trends in sluisgeneesmiddelen
- Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling met sluisgeneesmiddelen stijgt. In 2017 waren de kosten ruim € 2 miljard; in 2019 was dit bijna € 2,5 miljard.
- Geneesmiddelen die in eerste instantie in de pakketsluis terecht zouden komen, kunnen na enige tijd uit de lijst worden geschrapt omdat de verwachte kosten bijvoorbeeld lager uitvallen dan aanvankelijk gedacht.
- Kijk hier voor een up-to-date overzicht van alle geneesmiddelen in de sluis.