Recente resultaten van een Nederlandse multicenterstudie die in Annals of the Rheumatic Diseases verschenen, bevestigen de werkzaamheid van autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) op de lange termijn in het verbeteren van de overleving en de huid- en longbetrokkenheid van systemische sclerose (SSc).
De onderzoekers verzamelden van 92 patiënten gegevens over huidbetrokkenheid (gemodificeerde Rodnan-huidscore (mRSS)), longfunctie (geforceerde vitale capaciteit (FVC) en diffusiecapaciteit voor koolmonoxide (DLCO)), mate van interstitiële longziekte op hoge resolutie CT, vastgesteld met behulp van Goh-scores, en linkerventrikelejectiefractie (LVEF). De gemiddelde FVC-, DLCO-, mRSS- en Goh-scores verbeterden allemaal aanzienlijk.
Bij 22 patiënten trad ziekteprogressie op. De geschatte eventvrije overleving was 78% na 5 jaar, 76% na 10 jaar en 66% na 15 jaar. Twintig patiënten overleden. De frequentie van therapiegerelateerde mortaliteit nam in de loop van de tijd af en was hoger bij mannen.