De resultaten van een internationale retrospectieve cohortstudie suggereren dat tisagenlecleucel antitumoractiviteit en een acceptabel veiligheidsprofiel heeft bij jonge kinderen en zuigelingen met acute lymfatische B-cel-leukemie (B-ALL).
Bij de ELIANA-studie naar tisagenlecleucel bij kinderen met ALL, waren kinderen jonger dan 3 jaar uitgesloten van deelname. Omdat de behandeling in veel landen wel is geregistreerd voor deze leeftijdsgroep werd nu een real-world analyse gedaan van de haalbaarheid, activiteit en veiligheid van behandeling met tisagenlecleucel bij jongere kinderen met ALL.
Het onderzoek werd uitgevoerd in 15 ziekenhuizen in 10 Europese landen bij kinderen < 3 jaar die tussen 2018 en 2021 werden gescreend voor deze behandeling. Van de 38 gescreende patiënten kregen er 35 (92%) tisagenlecleucel. Negenentwintig van de 38 patiënten (76%) hadden ALL met KMT2A-herschikking en 25 patiënten (66%) hadden een recidief na een allogene stamceltransplantatie (HSCT). Patiënten hadden eerder een mediaan van 2 eerdere behandelingen (IQR 2-3; niet-HSCT) gekregen; 18% kreeg inotuzumab en 37% blinatumomab. Na een mediane follow-up van 14 maanden (IQR 9-21) was de totale overleving 12 maanden na infusie met tisagenlecleucel 84% (64-93; 5 patiënten overleden), de eventvrije overleving 69% (47-83; 9 events), en de stringente eventvrije overleving 41% (23-58; 18 events). De kans op aanhoudende B-celaplasie was 70% (95%-BI 46-84; 7 events) na 12 maanden. Bijwerkingen waren onder meer cytokine release syndroom (elke graad: 60% en ≥ graad 3: 14%) en neurotoxiciteit (elke graad: 26%, in geen van de gevallen ernstig). Een MRD-negatieve complete respons met of zonder hematologisch herstel trad op bij 24 van de 28 patiënten (86%) met meetbare ziekte.
Bron: