Tripeltherapie met elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor is werkzaam en veilig bij patiënten met cystische fibrose (CF) met een F508del-gating- of F508del-residuele functiegenotype. De combinatietherapie gaf bijkomend voordeel ten opzichte van eerdere CFTR-modulatoren. Deze uitkomsten van de VX18-445-104-studie verschenen in NEJM.
Deze tripeltherapie is een small molecule CFTR-modulatorregime dat werkzaam is bij patiënten met ten minste één F508del-allel. Bij patiënten bij wie het andere CFTR-allel een gating- of residuele functiemutatie bevat die reeds effectief wordt behandeld met eerdere CFTR-modulatoren (ivacaftor of tezacaftor-ivacaftor), was onduidelijk of het herstellen van de F508del CFTR-eiwitfunctie extra voordeel biedt. Deze studie toonde aan dat dat inderdaad het geval is.