Hoewel het primaire eindpunt van de ADVANCE-studie niet werd bereikt, werd leriglitazon goed verdragen door mannen met adrenomyeloneuropathie. De bevinding dat cerebrale adrenoleukodystrofie alleen optrad bij patiënten in de placebogroep, ondersteunt volgens de auteurs verder onderzoek naar de vraag of leriglitazon de progressie hiervan kan vertragen.
Nieuwe hoogleraar wil therapieën op maat ontwikkelen voor zeldzame ziektes
okt 2021 | Bewegingsstoornissen, Epilepsie