Uit de TAMDMD-studie blijkt dat behandeling met tamoxifen veilig is bij jongens met de ziekte van Duchenne. Hoewel de ziekteprogressie vertraagd leek in de tamoxifen-groep, was het verschil met de placebogroep niet statistisch significant.
N = 1-trials voor zeldzame ziektes
dec 2018 | Neuro-musculair