De Europese Commissie heeft goedkeuring gegeven voor uitbreiding van de indicatie voor Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en ivacaftor. Deze goedkeuring betreft de behandeling van alle patiënten met cystische fibrose (CF) vanaf 2 jaar die ten minste 1 niet-klasse I-mutatie in het CFTR-gen hebben.
Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinatie met ivacaftor is een orale behandeling die is ontworpen om de hoeveelheid en functie van het CFTR-eiwit op het celoppervlak te vergroten. Tot nu toe was deze behandeling alleen goedgekeurd voor patiënten die drager zijn van de meest voorkomende mutatie bij taaislijmziekte, de F508del-mutatie. Door de uitbreiding van de indicatie kunnen ook patiënten die geen drager zijn van deze mutatie, maar ten minste 1 andere niet-klasse I-mutatie in het CFTR-gen hebben, worden behandeld.
Bron:
Vertex