De FDA heeft tofersen goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met ALS en een mutatie in het SOD1-gen. Het betreft een accelerated approval op basis van een reductie in plasma neurofilament light chain (NfL) bij patiënten behandeld met het antisense oligonucleotide.
Klik hier voor het hele persbericht.
Bron:
Biogen