Atidarsagene autotemcel (Libmeldy) wordt per 19 januari vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering voor kinderen met metachromatische leukodsytrofie die nog geen symptomen hebben. Dit besluit volgt na succesvolle onderhandelingen met de fabrikant over de prijs van het medicijn. Hiervoor werkte het Ministerie van VWS samen met de overheden van België en Ierland.
De eenmalige gentherapie kan voorkomen dat kinderen last krijgen van deze ernstige en erfelijke stofwisselingsziekte. Metachromatische leukodsytrofie is zeldzaam: in Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen vastgesteld.
Het Zorginstituut beoordeelde atidarsagene autotemcel samen met partners in België en Ierland, in het kader van het Beneluxa Initiative. Het doel van deze brede samenwerking is om nieuwe, innovatieve medicijnen sneller beschikbaar te maken voor patiënten. Hiervoor voeren de betrokken landen gezamenlijk gesprekken met fabrikanten voor prijsonderhandelingen.
Bron: