De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft versnelde goedkeuring verleend aan lifileucel (Amtagvi), een van tumoren afgeleide autologe T-cel-immuuntherapie, voor volwassen patiënten met eerder behandeld inoperabel of gemetastaseerd melanoom.
De versnelde goedkeuring is gebaseerd op een wereldwijde, eenarmige studie die de veiligheid en werkzaamheid van lifileucel evalueerde bij patiënten met een inoperabel of gemetastaseerd melanoom die eerder waren behandeld met ten minste 1 systemische therapie, waaronder een PD1-remmer, en als BRAF V600 mutatiepositief, met een BRAF-remmer met of zonder een MEK-remmer.
In de studie werd lifileucel toegediend na behandeling met cyclofosfamide en fludarabine. 3 tot 24 uur na de infusie ontvingen patiënten IL-2 elke 8 tot 12 uur gedurende maximaal 6 doses om de celexpansie in vivo te ondersteunen. Het mediane aantal toegediende doses IL-2 was 6.
De belangrijkste uitkomstmaten waren het objectieve responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DoR). De mediane tijd tot de eerste respons op lifileucel was 1,5 maand. ORR was 31,5% en de mediane DoR werd niet bereikt.
De meest voorkomende bijwerkingen waren, in volgorde van afnemende frequentie, koude rillingen, koorts, vermoeidheid, tachycardie, diarree, febriele neutropenie, oedeem, huiduitslag, hypotensie, alopecia, infectie, hypoxie en dyspneu.
Bron: